tovengers.com – Salah satu berita menarik dalam dunia kesehatan adalah Terapi Gen yang Mengubah Cara Mengobati Penyakit Langka. Terapi gen melibatkan manipulasi genetik untuk memperbaiki atau mengganti gen yang rusak atau hilang, yang dapat menyebabkan penyakit genetik. Beberapa contoh terapi gen yang telah membawa dampak besar dalam pengobatan penyakit langka adalah sebagai berikut:
-
Terapi Gen untuk Spinal Muscular Atrophy (SMA):
Terapi gen yang di setujui oleh FDA pada tahun 2019 untuk pengobatan SMA telah mengubah prospek bagi individu yang terkena penyakit ini. Terapi ini melibatkan pengiriman gen yang di perlukan untuk produksi protein yang hilang pada penderita SMA, membantu memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit. Baca Juga Travel
-
Terapi Gen untuk Dystrofi Muscular Duchenne (DMD):
Penelitian terbaru telah menunjukkan potensi terapi gen untuk pengobatan DMD, penyakit langka yang mempengaruhi otot. Terapi gen ini bertujuan untuk memperbaiki mutasi genetik yang menyebabkan hilangnya protein dystrophin, yang penting untuk fungsi otot normal. Baca Juga Berita Bola Terupdate
-
Terapi Gen untuk Hemofilia:
Pengembangan terapi gen untuk hemofilia, penyakit kelainan pembekuan darah, telah menjadi sorotan dalam dunia kesehatan. Terapi gen ini bertujuan untuk memperbaiki atau mengganti gen yang rusak yang menyebabkan ketidakmampuan tubuh untuk membentuk faktor pembekuan darah yang cukup.
-
Terapi Gen juga untuk Penyakit Mata Langka:
Beberapa penyakit mata langka, seperti retinitis pigmentosa dan dystrofi makular, telah menjadi sasaran terapi gen yang menjanjikan. Terapi ini bertujuan untuk memperbaiki kelainan genetik yang menyebabkan kerusakan pada retina atau struktur mata lainnya.
-
Terapi Gen juga untuk Imunodefisiensi Severe Kombinasi (SCID):
Terapi gen telah di gunakan untuk mengobati SCID, gangguan kekebalan yang parah. Melalui terapi ini, gen yang bertanggung jawab untuk produksi sel-sel darah putih yang normal diperbaiki atau digantikan, membantu memperbaiki sistem kekebalan tubuh penderita.
-
Terapi Gen juga untuk Hemoglobinopati:
Terapi gen eksperimental telah di uji untuk mengobati hemoglobinopati, termasuk penyakit sel sabit dan talasemia. Terapi ini bertujuan untuk memperbaiki mutasi genetik yang menyebabkan produksi hemoglobin yang tidak normal, membantu mengurangi gejala dan komplikasi penyakit.
-
Terapi Gen juga untuk Leukodistrofi:
Leukodistrofi adalah kelompok penyakit langka yang mempengaruhi sistem saraf pusat. Terapi gen eksperimental telah diuji untuk mengobati beberapa bentuk leukodistrofi dengan memperbaiki mutasi genetik yang menyebabkan gangguan dalam produksi atau fungsi mielin, lapisan pelindung sel saraf.
Terapi gen telah membawa harapan baru bagi banyak pasien yang menderita penyakit langka yang sebelumnya sulit diobati. Meskipun masih dalam tahap pengembangan, kemajuan dalam terapi gen terus menjanjikan solusi yang lebih efektif dan inovatif dalam mengobati penyakit genetik.